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Milhares de pessoas com fibrose cística finalmente recebem medicamentos que mudam vidas no mercado Serviço Nacional de Saúde naquele que foi aclamado como um “dia monumental” pelas famílias.
Os reguladores do Reino Unido chegaram a um acordo com os fabricantes de medicamentos Vertex sobre três medicamentos “milagrosos” – Orkambi, Symkevi e Kaftrio, que podem prolongar a vida por décadas.
Segue-se a anos de campanha do Cystic Fibrosis Trust, que descreveu o acordo como um “momento realmente importante” para milhares de famílias afectadas pela doença mortal.
Os tratamentos ajudarão muitos a “viver vidas normais”, potencialmente interrompendo crises de doenças graves e reduzindo a necessidade de fisioterapia diária cansativa.
David Ramsden, executivo-chefe da instituição de caridade, disse: “Este é um dia realmente significativo e há muitas famílias emocionadas hoje.
“Numa doença tão cruel como a fibrose cística, queremos acesso aos melhores tratamentos disponíveis e estamos agora numa posição em Inglaterra onde isso parece agora certo”.
Um dos beneficiados é Rufus que, como qualquer criança prestes a completar dois anos, não gosta de ficar parado
Seus pais, Alex e Ben, ambos de 31 anos, choraram de alívio com a notícia de que ele agora será elegível para a terapia tripla, Kaftrio, a partir do próximo mês.
Kaftrio é um dos três medicamentos recentemente aprovados para serem administrados a pessoas com fibrose cística no NHS
A fibrose cística é uma doença hereditária que causa o acúmulo de muco pegajoso nos pulmões e no sistema digestivo, afetando cerca de 11.000 pessoas no Reino Unido, com cerca de 1 em 25 carregando o gene defeituoso.
Doença progressiva, os sintomas geralmente começam na primeira infância e não há cura. A esperança média de vida ainda é de cerca de 30 anos, mas espera-se que estes tratamentos prolonguem esta expectativa.
Conhecidos como medicamentos “moduladores”, estes são os primeiros a tratar a causa da doença, em vez de simplesmente tratarem os sintomas com resultados contínuos sugerindo que podem prolongar a vida por décadas.
Os pacientes puderam aceder aos tratamentos durante um período intermédio em que foram recolhidos mais dados sobre a sua eficácia.
Mas a um custo de cerca de £100.000 por paciente, por ano, o NICE disse em novembro que, embora clinicamente eficazes, eram demasiado caros para serem recomendados pelo preço de tabela.
Havia receios de que novos pacientes, incluindo crianças pequenas, perdessem os medicamentos quando se tornassem elegíveis.
Os detalhes do acordo comercial permanecem confidenciais, embora seja provável que esteja abaixo do preço de tabela.
Nice também conseguiu utilizar um novo método para avaliar os medicamentos, o que significa que pode dar peso extra aos benefícios para a saúde dos medicamentos para o tratamento de doenças mais graves, como a fibrose cística.
Eficaz em cerca de 90 por cento das pessoas com a doença, a decisão acabará com as ansiedades daqueles que já tomam os medicamentos e das famílias de crianças prestes a se tornarem elegíveis.
Ramsden acrescentou: “Já vimos estes medicamentos fazerem uma grande diferença na vida das pessoas.
“Houve um grande aumento no número de mulheres com fibrose cística que tiveram filhos – um baby boom inesperado – o que tem sido algo realmente adorável de se ver. Essas drogas permitem momentos de vida totalmente novos dos quais as pessoas podem aproveitar.
“Mas é importante dizer que este ainda é apenas o começo para os pacientes com fibrose cística. Não devemos esquecer, porém, que estes tratamentos não são uma cura e simplesmente não funcionam para algumas pessoas.'
Cerca de 8.200 pessoas já estão em tratamento na Inglaterra e continuarão a poder obtê-los no NHS.
Rufus foi diagnosticado com fibrose cística quando tinha apenas alguns dias de vida, uma doença genética que causa o acúmulo de muco pegajoso nos pulmões e no sistema digestivo.
Tal é a gravidade de sua condição, a família de West a East Yorkshire para que ele pudesse se beneficiar da brisa marítima de Bridlington
Os medicamentos também estarão disponíveis para pessoas com diagnóstico de fibrose cística no futuro.
Espera-se que as negociações com os serviços de saúde da Escócia, País de Gales e Irlanda do Norte sejam finalizadas nos próximos dias.
John Stewart, diretor de comissionamento especializado do NHS England, disse: “Sabemos que esta é a notícia que as pessoas que vivem com fibrose cística e suas famílias estavam esperando.
“Graças a este acordo do NHS, milhares de pacientes, incluindo crianças, poderão ter uma qualidade de vida muito melhor, seja podendo ir a pé para a escola ou andar de bicicleta pela primeira vez.
“O NHS tem um forte histórico de oferecer tratamentos que mudam a vida das pessoas com fibrose cística, beneficiando agora 8.000 pessoas – e o acordo de hoje dá às famílias segurança sabendo que terão acesso garantido a estes medicamentos nos próximos anos.”
Um dos beneficiados é Rufus que, como qualquer criança prestes a completar dois anos, não gosta de ficar parado.
Mas uma simples tosse ou resfriado pode significar que ele ficará fora de ação por semanas a fio, incapaz de brincar ou frequentar grupos de crianças.
Ele deve suportar fisioterapia cansativa três ou quatro vezes por dia quando estiver mal, com pouca energia para qualquer outra coisa.
Diagnosticado com apenas alguns dias de idade, seus pais Alex e Ben, ambos de 31 anos, choraram de alívio com a notícia de que agora ele será elegível para a terapia tripla, Kaftrio, a partir do próximo mês.
Eles dizem que o medicamento – que melhora significativamente a função pulmonar, ajudando as pessoas com fibrose cística a respirar mais facilmente – lhe dará uma vida normal com seu irmão mais velho, Henry, de quatro anos.
“Tem sido uma grande preocupação – especialmente para o futuro de Rufus”, disse Ben, que trabalha na assistência social.
Dois dos outros medicamentos impactados pelo novo acordo são Orkambi e Symkevi, que podem prolongar a vida de pessoas com fibrose cística em décadas
“Tem sido agridoce ouvir de outras famílias que são um pouco mais velhas que ele, saber como isso é benéfico.
'Estávamos no limbo pensando que isso poderia ser muito bom para ele, mas depois percebemos que ele poderia não entender.'
Tal é a gravidade de sua condição, a família de West para East Yorkshire para que ele pudesse se beneficiar da brisa marítima de Bridlington.
Eles agora o colocaram em uma lista de espera para a creche e esperam que o tratamento signifique que ele possa viver uma infância plena e normal.
A mãe em tempo integral, Alex, disse: 'Para Rufus, isso significa que ele será como qualquer outra criança – que é tudo o que queremos que ele seja. Queremos apenas ter as mesmas chances que qualquer outra pessoa e isso deve dar isso a ele.
“Quando ele está bem, ele é como qualquer outra criança, mas quando está doente, ele não tem vida.
“Ele não pode ir a grupos de crianças ou brincar porque não está bem o suficiente e está muito letárgico. Com este medicamento, ele pode ir para a creche e viver como qualquer outra criança.
“O que isto significa é que quando ele ficar doente, ele não ficará tão doente – ele não chegará ao mesmo nível. Ele será como qualquer outra criança que pegue um resfriado ou uma virose.
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