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Uma terapia genética que já foi considerada o “medicamento mais caro do mundo” será oferecida gratuitamente no mercado Serviço Nacional de Saúdemas os especialistas insistem que isso economizará dinheiro para os serviços de saúde.
Chamado Hemgenix, o medicamento custa uma quantia sem precedentes de £ 2,6 milhões por paciente, embora seja necessária apenas uma dose.
É o único tratamento desse tipo para hemofilia B, um distúrbio hemorrágico em que o corpo não produz o suficiente, ou nenhuma, de uma proteína essencial para a coagulação.
A coagulação é um mecanismo biológico vital que impede o sangramento de feridas, o que significa que pessoas com o distúrbio podem sofrer perdas de sangue graves e até fatais caso sofram uma lesão.
Além disso, eles também correm o risco dos chamados “sangramentos espontâneos”, que ocorrem sem lesão direta e são potencialmente mortais se ocorrerem em um órgão vital.
Chamado Hemgenix, o medicamento custa £ 2,6 milhões por paciente, mas os especialistas insistem que pode economizar dinheiro do NHS a longo prazo
Hemgenix, o gene defeituoso do paciente, que é incapaz de produzir a coagulação, é substituído por outro que possa, eliminando a necessidade de injeções frequentes
Os pacientes com hemofilia B têm que tomar injeções frequentes de um agente de coagulação artificial chamado Fator IX durante toda a vida, a fim de reduzir ao mínimo o risco de lesões catastróficas.
Mas com o Hemgenix o gene defeituoso do paciente, que é incapaz de produzir a coagulação, é substituído por outro que possa, eliminando a necessidade destas injeções.
Estudos sobre a terapia genética demonstraram que os seus efeitos duram pelo menos três anos, mas a esperança é que possa funcionar por ainda mais tempo com o acompanhamento dos pacientes ainda em curso.
Embora existam aproximadamente 2.000 pessoas com hemofilia B no Reino Unido, estima-se que apenas 260 sejam elegíveis para o Hemgenix no NHS.
Isto coloca a conta total potencial para o contribuinte em cerca de £ 676 milhões.
No entanto, o MailOnline entende que o NHS está a adquirir o medicamento com um desconto não divulgado, pelo que o custo total provavelmente será menor.
O Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados (NICE) do Reino Unido, que decide quais medicamentos devem estar disponíveis no NHS e para quem, recomendou que o medicamento fosse disponibilizado no serviço de saúde numa base de “acesso gerido”.
Isto significa que só será oferecido a pacientes com “hemofilia B moderadamente grave ou grave” cujo médico considere que isso os beneficiaria.
Também estará sujeito a uma revisão contínua quanto à sua relação custo-eficácia. Isso pode significar que um dia será implementado para mais pacientes.
Um britânico que já está sentindo os benefícios da droga é Elliott Collins, de Essex.
O homem de 34 anos que tem hemofilia B grave e participou de testes de terapia genética há cinco anos.
Falando no programa Today, Collins disse que efetivamente não era mais hemofílico graças ao tratamento.
“Inicialmente, meus níveis de coagulação estavam abaixo de zero e agora estão oscilando em torno de 60, e qualquer coisa acima de 50 e acima você não é tecnicamente um hemofílico”, disse ele.
'Pouco depois de fazer o tratamento, lembro-me de passar e bater com o joelho em um armário… e inicialmente pensar' Ooh, já bati com força suficiente para inchar muito e vou precisar de tratamento '.
'E então passaram-se 20 minutos e nada, talvez uma pequena marca, enquanto que antes isso definitivamente teria inchado como um pêssego e eu teria que me tratar.
'Isso é real, está funcionando e posso relaxar um pouco.'
Professor Amit Nathwani, especialista em hemofilia na University College Londres que ajudou a desenvolver a terapia genética, disse que, embora no papel o custo por paciente seja exorbitante, o uso do medicamento poderia, na verdade, economizar dinheiro para o NHS.
“É muito dinheiro, mas se olharmos para o custo vitalício da terapia genética com substituição de concentrado de fator, isso é superior a 8 milhões de libras por paciente”, disse ele.
“Portanto, uma única administração de terapia genética que conduza a uma protecção a longo prazo, potencialmente vitalícia, poderia ser uma pechincha, poderia ser uma poupança substancial para o NHS”.
Ele acrescentou que isso não leva em conta outras economias potenciais para o serviço de saúde, como a redução na necessidade de operações que salvam vidas de pacientes com hemofilia B.
“Mesmo com injeções regulares de Fator IX, os pacientes continuam a sangrar e têm sangramentos com risco de vida. Com a terapia genética, os dados mostram que esses sangramentos espontâneos são quase completamente eliminados”, disse ele.
Clive Smith, presidente da instituição de caridade Haemophilia Society, comemorou a notícia da aprovação, chamando-a de “um grande passo à frente” para pessoas que vivem com hemofilia B.
“Tem o potencial de melhorar significativamente a qualidade de vida daqueles que são elegíveis para esse tratamento”, disse ele.
'A terapia genética oferece uma oportunidade para as pessoas eliminarem efetivamente sangramentos dolorosos, melhorando assim a saúde das articulações e permitindo que elas levem uma vida plena, sem as restrições de infusões frequentes e idas ao hospital.'
O professor médico mais experiente do NHS England, Sir Stephen Powis, também elogiou a notícia.
«Este medicamento promissor é o mais recente de uma série de terapias genéticas pioneiras asseguradas aos pacientes do NHS a um preço acessível e torna-se o primeiro medicamento a ser disponibilizado no nosso Fundo de Medicamentos Inovadores para proporcionar acesso precoce aos pacientes enquanto são recolhidos mais dados sobre a sua longa duração. benefícios de longo prazo”, disse ele.
O NHS England acrescentou que os pacientes com hemofilia B interessados no medicamento podem discutir a elegibilidade do Hemgenix com o profissional de saúde responsável pelos seus cuidados.
O Hemgenix é fabricado pela empresa farmacêutica CSL Behring, sediada na Filadélfia, com Eduardo Cabas, gerente geral de suas operações no Reino Unido e Irlanda, saudando a decisão do NICE.
«A CSL Behring orgulha-se de ser líder global em inovação biotecnológica e continuamos claramente empenhados em melhorar a vida das pessoas que vivem com doenças hemorrágicas genéticas raras – como demonstrado por este marco para pacientes elegíveis com hemofilia B no Reino Unido e no NHS», disse ele. disse.
O Hemgenix foi inicialmente descrito como o “medicamento mais caro do mundo” quando entrou em cena pela primeira vez em 2022.
No entanto, outros medicamentos já o eclipsaram em termos de custo global.
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